Research into Policy: A Brief History of Mitochondrial Donation

Craven, Lyndsey; Herbert, Mary; Murdoch, Alison; Murphy, Julie L.; Davies, James Lawford; Turnbull, Doug M.

doi:10.1002/stem.2221

Cited by 52 publications

(23 citation statements)

References 12 publications

Supporting

Mentioning

Contrasting

Unclassified

Order By: Relevance

“…If this is the case, proposals of clinical research involving germline modification will be permitted and possibly authorized under the strict oversight of the agency, provided that researchers apply for permission for each patient and monitor patients' health scrupulously in follow-up sessions. 29,30 We should note that many jurisdictions have adopted blank or absolute bans of clinical research involving human genome germline modifications. These bans preclude considering translational pathways to germline editing.…”

Section: Clinical Research Involving Humansmentioning

confidence: 99%

The Human Right to Science and the Regulation of Human Germline Engineering

et al. 2019

View full text Add to dashboard Cite

There is currently no international consensus on how human germline engineering should be regulated. Existing national legislation fails to provide the governance framework necessary to regulate germline engineering in the CRISPR era. This is an obstacle to scientific and clinical advancements and inconsistent with human rights requirements. To move forward, we suggest that the human right to science is an ideal starting point for building consensus, at the national and international levels, on governing principles that promote responsible scientific and technological advancements. Regulatory frameworks must recognize the international nature of modern germline genome engineering research, the need for shared governance rather than tech-locked prohibitions, and the fact that humans are not their germline.

show abstract

Section: Clinical Research Involving Humansmentioning

confidence: 99%

The Human Right to Science and the Regulation of Human Germline Engineering

et al. 2019

View full text Add to dashboard Cite

show abstract

“…У Великій Британії генетичні маніпуляції з ембріонами офіційно дозволено. 29 жовтня 2015 р. у цій країні прийнято закон, який дозволяє при штучному заплідненні пересаджувати в запліднену яйцеклітину мітохондрії від третьої особи -донора [97]. А з 1 лютого 2016 р. дозволили проведення досліджень з використанням технології CRISPR/Cas9 та життєздатних ембріонів людини [98].…”

Section: статті та оглядиunclassified

Genome editing, or CRISPR/CAS9 — a panacea for many incurable diseases or the first step to a gene apocalypse?

Komisarenko¹,

Romanyuk²

2020

Visn. Nac. Akad. Nauk Ukr.

View full text Add to dashboard Cite

В огляді йдеться про історію відкриття, бурхливий розвиток і подальші перспективи застосування нового потужного інструменту для редагування геному -CRISPR/Cas9. Взявши за основу один з елементів захисної системи бактерій, вчені-біологи створили досить простий, дешевий і швидкий метод внесення змін у ДНК рослин, тварин і людини. Ніколи раніше людство не мало настільки точного знаряддя для маніпуляції генами, і це відкриває широкі можливості для профілактики та лікування багатьох захворювань. Водночас у суспільстві точаться гострі дискусії: благо чи зло несе людству CRISPR/Cas9? Як і будь-яка нова технологія, генне редагування викликає побоювання і піднімає низку серйозних етичних проблем, особливо щодо можливості його використання на клітинах зародкової лінії і геномі ембріонів людини. Проте вже зараз очевидно, що CRISPR/Cas9це не чергова модна «іграшка» для вчених, а революційна технологія, яка змінить наше майбутнє. Ключові слова: CRISPR/Cas9, редагування геномної ДНК, генна терапія, генетично модифіковані організми. КОМІСАРЕНКОСергій Васильовичакадемік НАН України, директор Інституту біохімії ім. О.В. Палладіна НАН України СТАТТІ ТА ОГЛЯДИ які вставляють у CRISPR нові спейсери. Після транскрипції масиву CRISPR утворюється довга молекула РНК, до якої приєднується невелика РНК, комплементарна повторам (tracrРНК); до tracrРНК приєднується протеїн Cas9, який активується при взаємодії, а до Cas9, у свою чергу, приєднується ензим РНКаза III, що розрізає довгу РНК на фрагменти -сrРНК та від'єднується. У Streptococcus pyogenes, наприклад, сrРНК, що утворилися, складаються з 42 нуклеотидів: 22 кінцевих нуклеотиди -це половина паліндромного повтору, а решта 20унікальний спейсерний фрагмент. Фактично в результаті розрізання довгої РНК утворюється комплекс crРНК, tracrРНК і активованого протеїну Cas9. Спейсерна частина crРНК розпізнає комплементарну ділянку вірусної ДНК, а протеїн Cas9 замикається на двох нитках ДНК і «розрізає» їх, спричинюючи подальшу деградацію чужорідної ДНК [3].Для успішного розпізнавання ДНК-«мі шені» та її пошкодження необхідно, щоб протеїн Cas9 розпізнав певну коротку (3-9 нуклеотидів) послідовність PAM (Protospacer Adjacent Motif -мотив, що примикає до протоспейсера), яка знаходиться поруч з розпізнаною crРНК ділянкою ДНК. У різних видів бактерій ця послідовність різна; наприклад, для Streptococcus pyogenes послідовність PAM -5'-NRG-3' (де N -будь-який нуклеотид, а R -A або G). Для чого потрібне розпізнавання PAM? Є припущення, що відсутність послідовностей PAM у складі власних генів бактерії захищає їх від розрізання системою CRISPR/Cas9, адже CRISPR містить 20 % спейсерів, націлених на власну ДНК [4]. Для чого ці спейсери зберігаються, невідомо. Можливо, у бактерій є якийсь механізм регуляції транскрипції власних генів, до якого залучений CRISPR та спеціальні протеїни.Хто ж відкрив систему CRISPR/Cas9? Суперечки щодо цього питання тривають і досі. Адже в сучасній науці вже неможливо відкрити щось одноосібно. Історія відкриття, що спричинило революцію в генній інженерії, тривала протягом 25 років...

show abstract

“…In the United Kingdom (UK), one of the leading countries in assisted reproductive technology, its regulatory authority, Human Fertilisation and Embryology Authority, has, for the first time, approved a research group at the Francis Crick Institute to study infertility using human embryos . In October 2015, another pioneer endorsement from the Human Fertilisation and Embryology Authority resulted in the approval to perform mitochondrial replacement therapy in in vitro fertilization, which can prevent the transmission of mitochondrial diseases in newborns . To date, a survey conducted in 39 countries in relation to regulatory status to germline cell gene modification found that 24 countries prohibit germline gene editing legally .…”

Section: Germline Gene Editingmentioning

confidence: 99%

“…99 In October 2015, another pioneer endorsement from the Human Fertilisation and Embryology Authority resulted in the approval to perform mitochondrial replacement therapy in in vitro fertilization, which can prevent the transmission of mitochondrial diseases in newborns. [100][101][102] To date, a survey conducted in 39 countries in relation to regulatory status to germline cell gene modification found that 24 countries prohibit germline gene editing legally. 92 Four countries ban it with guidelines, nine countries were uncertain, and the United States implements a 'restrictive' approach.…”

Section: Germline Gene Editingmentioning

confidence: 99%

Gene editing of stem cells for kidney disease modelling and therapeutic intervention

2018

View full text Add to dashboard Cite

Recent developments in targeted gene editing have paved the way for the wide adoption of clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-associated protein-9 nucleases (Cas9) as an RNA-guided molecular tool to modify the genome of eukaryotic cells of animals. Theoretically, the translation of CRISPR-Cas9 can be applied to the treatment of inherited or acquired kidney disease, kidney transplantation and genetic corrections of somatic cells from kidneys with inherited mutations, such as polycystic kidney disease. Human pluripotent stem cells have been used to generate an unlimited source of kidney progenitor cells or, when spontaneously differentiated into three-dimensional kidney organoids, to model kidney organogenesis or the pathogenesis of disease. Gene editing now allows for the tagging and selection of specific kidney cell types or disease-specific gene knock in/out, which enables more precise understanding of kidney organogenesis and genetic diseases. This review discusses the mechanisms of action, in addition to the advantages and disadvantages, of the three major gene editing technologies, namely, CRISPR-Cas9, zinc finger nucleases and transcription activator-like effector nucleases. The implications of using gene editing to better understand kidney disease is reviewed in detail. In addition, the ethical issues of gene editing, which could be easily neglected in the modern, fast-paced research environment, are highlighted.

show abstract

Research into Policy: A Brief History of Mitochondrial Donation

Cited by 52 publications

References 12 publications

The Human Right to Science and the Regulation of Human Germline Engineering

The Human Right to Science and the Regulation of Human Germline Engineering

Genome editing, or CRISPR/CAS9 — a panacea for many incurable diseases or the first step to a gene apocalypse?

Gene editing of stem cells for kidney disease modelling and therapeutic intervention

Contact Info

Product

Resources

About