Ipertensione arteriosa polmonare: stima della casistica italiana e considerazioni sull’impatto sul budget dell’introduzione di tadalafil

Abstract

Ipertensione arteriosa polmonare: stima della casistica italiana e considerazioni sull'impatto sul budget dell'introduzione di tadalafil causa della veloce degradazione a opera della fosfodiesterasi (PDE), in particolare quella di tipo 5, che idrolizza la cGMP, inibendone l'azione vasodilatatoria. Inibitori della PDE-5 come tadalafil, potrebbero quindi prolungare gli effetti vasodilatatori ed antiproliferativi del cGMP.Obiettivo delle analisi qui presentate è effettuare una stima epidemiologica della IAP in Italia e valutare l'impatto dell'introduzione di tadalafil sul budget farmaceutico. MaterIalI e MetodI Stima epidemiologicaLa stima che effettuiamo della prevalenza della IAP in Italia si basa sui dati di letteratura internazionale relativi alla popolazione affetta da questa malattia. Negli ultimi 30 anni sono stati pubblicati solo 3 studi sull'argomento e rappresentano la fonte più impiegata per le stime di incidenza e prevalenza della IAP [1,2,5]. Una stima alternativa dell'epidemiologia viene inoltre condotta attraverso l'analisi dei dati di vendita dei farmaci a indicazione specifica per la IAP. Stima dei costi farmaceuticiIn letteratura non esistono valutazioni dei costi di trattamento della IAP. Gli schemi di trattamento infatti sono molto vari e molto spesso, oltre ai farmaci a indicazione specifica, viene fatto ricorso a interventi non farmacologici e a presidi fuori indicazione (per esempio antiperIntroduzIone L'ipertensione arteriosa polmonare (IAP) è considerata una malattia rara [1][2][3][4][5]. Secondo studi epidemiologici condotti in Francia, Svizzera e Scozia l'incidenza varia da 2,4 a 7,6 casi nuovi/anno/1.000.000 abitanti adulti [1][2][3]. Nell'ultima classificazione fatta dagli esperti [4] l'ipertensione polmonare (IP) è stata suddivisa in 6 sottogruppi, solo le IP appartenenti al gruppo I sono ascrivibili alla definizione di IAP e comprendono, fra le altre, quella idiopatica (IAPI) e quella associata a malattie del tessuto connettivo. La gravità della IAP tipo I è tale che, senza trattamento specifico, la morte dei pazienti soggiunge in media dopo 2,8 anni dalla diagnosi mentre, con trattamento adeguato, l'aspettativa di vita si prolunga fino a una media di 5 anni [6,7]. L'ossido nitroso (NO), prodotto dagli enzimi NO sintetasi, si trova ovunque nell'organismo ma è presente in maggior concentrazione in vicinanza dei vasi sanguigni e i suoi effetti sono variabili a seconda del recettore sul quale agisce. In particolare, gli effetti a livello dell'albero arterioso polmonare provocano una forte vasodilatazione in quanto aumentano e mantengono la concentrazione di guanosina monofosfato ciclico (cGMP) all'interno della componente muscolare non striata vascolare. L'ossido nitroso, infatti, attiva la guanilato ciclasi, che induce un aumento della produzione di cGMP, il quale a sua volta provoca vasodilatazione. I suoi effetti sono di breve durata a aBStraCt This contribution is an attempt to estimate a range of Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) prevalence in Italy using international literatur...

Prevalence of pulmonary arterial hypertension in the Camerino area of central Italy and savings resulting from generic bosentan

“…Their estimated prevalence value for Italy was higher than those of Humbert et al for France3 and Peacock et al for Scotland 4. Indeed, the Guidi and Mignini5 study indicated a prevalence range of 39–51 cases per 1 million inhabitants, in relation to the use of the lowest dose (20 mg three times a day) or the highest dose (80 mg three times a day) of sildenafil; the annual cost (for the period 2007–2009) was €876 969.38.…”

“…In order to estimate the cost of treatment for each drug, we considered the cost of a day of therapy, in line with the 2010 Guidi and Mignini methodology,5 calculated according to the current dosages specified in an up-to-date Italian pharmaceutical database that serves pharmacies and other businesses in the pharmaceutical sector (data source: Farmadati Italia, March 2018).…”

“…The only studies for Europe were conducted in France and Scotland and reported a disease incidence of 2.4–7.6 new cases per year per 1 million inhabitants 3 4. However, an indirect study of the prevalence of this rare disease, based on drug distribution throughout Italy, was published in 2010 by Guidi and Mignini 5…”

“…Based on these two studies and taking into consideration the population of the 20 Italian regions (drawn from the Italian National Statistics Institute (ISTAT) reports from 1 January 20096), the estimated prevalence of the disease ranges from 900 to 3122 cases. The regions with the lowest number of cases are Valle D’Aosta (2–7 cases) and Molise (5–17 cases), while the regions with the highest number of cases are Lombardia (146–507 cases) and Campania (87–302 cases) 5…”

“…As mentioned above, an indirect analysis of prevalence was reported by Guidi and Mignini,5 on the basis of analysis of the sales of a medication specifically prescribed for pulmonary arterial hypertension. Their estimated prevalence value for Italy was higher than those of Humbert et al for France3 and Peacock et al for Scotland 4.…”